总之，从正常组织的发生、发育和分化过程来看，肿瘤的产生实际上就是体内原已存在的干细胞未成熟分化的过程。其重要前提是组织微环境结构的破坏或改造，成熟细胞的可替代性增殖受到抑制，加之各种致癌物的作用使诱导信号受到干扰，干细胞的不成熟分化便成为可能。肿瘤细胞所具有的大多数恶性特点，实际上也是干细胞在未成熟分化时所具有的特点。核型改变和基因突变可能是肿瘤产生过程中的伴随现象。一个癌组织分化状态的实质，是其内含的不同分化程度的干细胞所占比例的外在表现。高分化形态是由于大多数干细胞已经历了一定程度的分化；而低分化形态则是由于干细胞及其部分分化的子细胞与已分化成分相比，占了显著地位的缘故。
清除杀灭抑或诱导分化
人类同癌症作斗争的历史可追溯到两千多年以前。近一两百年来，随着外科手术的逐渐发展，尤其是近几十年显微外科、微创外科、移植外科的发展，肿瘤外科从理论到实践日益成熟。放射治疗也有一百多年的历史，随着计算机技术的发展，放疗技术发展到了三维显示、立体定向和超分割放疗。半个世纪前，肿瘤化疗药物的应用和发展使肿瘤的全身治疗成为可能，病人的生存期明显延长，部分白血病、淋巴瘤及绒癌等实体瘤得以治愈。代表着当代肿瘤治疗主流的这三大传统方法，以及后来建立的免疫治疗、基因治疗、血管生成抑制剂治疗、介入治疗和造血干细胞移植支持化疗等，都有一个共同的指导思想：肿瘤组织和肿瘤细胞必须被最大限度地清除或杀灭。
然而由于肿瘤细胞本身的特点，这一指导思想的局限性也是显而易见的：不彻底性，且不说强调局部的手术和放疗，就是强调整体的化疗也难以将肿瘤细胞和其转移灶完全杀灭；严重的副伤害，在杀死肿瘤细胞的同时，机体有功能的正常增殖细胞群也受到严重伤害，更不用说一些毁容性和致残性的手术了；复发问题，化疗耐药导致癌细胞残留是一个方面，但在致癌因素的持续作用下，新发癌灶也可随时出现，比如原发性肝细胞癌；新发展的技术似乎也难以摆脱这样的矛盾。原因很简单，肿瘤抗原的特异性并不足够高；肿瘤干细胞往往是胚胎发生的特定阶段曾出现过的成分，因此人体与生俱来就对肿瘤细胞产生了耐受；每一个人们所设想的肿瘤特异性靶点在正常组织均有存在，而且在必须的时候需要行使其功能。
产生这种局限性的原因也很简单。由于肿瘤细胞内杂乱的染色体核型和诸多的基因突变，加之基因转染技术可使非肿瘤细胞向恶性细胞转化，人们理所当然地认为肿瘤的本质是基因的异常，只有通过清除或杀灭瘤细胞才能实现治疗的目的。如果肿瘤的本质并不是基因的变异，把现象当成本质理解的结果，一方面使人们继续加大无意义的投入，一方面却又面对肿瘤细胞极多的基因突变陷入宿命论的泥潭。
既然癌可以起源于干细胞的非正常分化，那么设法通过改变微环境，诱导或“操纵”癌细胞向正常细胞分化，完全可以成为癌症治疗的立足点和希望之所在。早在1970年代，伊尔门西（K. Illmensee）就发现将畸胎癌细胞移植至正常同系动物的胚泡内，结果产生不长肿瘤的嵌合型小鼠。1980年代韦布（C. G. Webb）将白血病细胞向同系动物的早期胚胎移植，发现白血病细胞可参与正常动物血液系统的发育，动物发育成熟后各系血液细胞均可发现白血病细胞的基因标记。1990年代科尔曼（W. B. Coleman）将肝癌细胞向同系成年动物肝组织移植，发现癌细胞可参与正常肝脏的细胞更新；同样，通过改造细胞外基质微环境，乳腺癌细胞可以发生恶性表型的逆转。20世纪末体外和体内研究均已证实，维甲类化合物对人类白血病具有良好的分化诱导作用。对于实体瘤的诱导分化研究，也已积累了许多实验室及临床经验，证实肿瘤细胞是可以通过环境干预而被诱导分化的[11]。
目前的诱导分化研究大多是对肿瘤细胞进行化学干预。能产生诱导分化作用的化学物质包括维甲类化合物、二甲基亚砜、维生素D及丁酸等。有些在体外有明显诱导分化作用的物质因对人体有较大的毒性而限制了其应用。此外，诱导后复发及诱导物反复使用后产生耐受也是需要进一步探讨的问题，如何寻找高效低毒的化学诱导物将是今后研究的方向。
