基因治疗方面去年最引人注目的进展之一是对肝炎的RNA干扰研究。McCaffrey AP等通过表达shRNA的载体在培养细胞水平和转染HBV质粒后免疫活性缺失的小鼠肝脏中成功抑制了HBV复制。与对照相比，小鼠血清中测得的HBsAg下降84.5％，免疫组化对HBcAg的分析结果下降率更超过99%。另，哈佛大学Lieberman的研究小组通过注射针对Fas的siRNA，过度激活炎症反应，诱导小鼠肝细胞自身混乱。然后给测试小鼠注入使Fas hyperdrive的抗体，发现未进行siRNA处理的对照组小鼠在几天中死于急性肝功能衰竭，而82%的siRNA处理小鼠都存活下来，没有患病，它们当中80-90％的肝细胞经证实结合了siRNA。并且，RNAi发挥功能达10天，三周后才完全衰退。由于Fas很少在肝细胞外的其它细胞高表达水平，对它的抑制对其它器官几乎没有副作用。 此外，这个小组还和其它研究者积极开展针对HIV的RNAi测试，目前报道他们使用的针对CCR5蛋白的siRNA能阻止HIV进入免疫细胞约三周，在已经感染的细胞中也能阻止感染病毒的复制。
然而，尽管取得了不少成果，要真正用于医疗还需时日。目前大多数还停留在小鼠测试阶段，siRNA的导入多采用静脉或腹腔注射，尾部注射，细胞移植等，如何对人进行有效的给药，既能确保药效在靶器官靶组织有效释放，还要具有高度安全性等等问题都尚需进一步研究。我们期待着RNAi引领的新医学革命的到来。
在药物筛选领域，除了线虫这种低等动物的RNAi高通量药筛模式外，2003年Lavery KS等的综述中也对RNAi在药筛领域的应用前景进行了高度评价：RNAi技术将逐渐成为药物靶点筛选和鉴定的强大工具。他对如何在药筛的各个阶段应用RNAi做了具体描述及展望，并指出将这项技术与高通量筛选，体外生物检测和体内疾病模式相结合，将提供大量基因功能方面的有用信息，在药物开发过程的多个阶段促进靶点的筛选。
二． 内源RNAi机制及功能研究
是什么原因使我们有可能通过外源siRNA诱导内源性的靶基因转录后沉默？为解开这个迷题，更有效地进行RNAi应用，随着RNAi应用研究的广泛开展，生物体内部RNAi机制研究也愈加深入，并迅速成为RNAi研究中的重要领域，吸引着越来越多的研究者投身其中，涌现出一系列令人耳目一新的成果。
