利用DNA载体的RNAi技术的优点之一是siRNA能在细胞中比较稳定表达，介导较长时间的基因沉默。除质粒载体外，科研人员已经成功地采用逆转录病毒载体、腺相关病毒载体和慢病毒载体将表达siRNA的DNA模板序列转移入哺乳动物细胞。现在许多学者正在加紧腺病毒载体的siRNA转移研究 。
RNAi—生物技术的蓝月亮
基因治疗：RNAi 作用的高度特异性有可能特异地抑制致病的突变等位基因，但又不影响正常的等位基因。
肿瘤的基因治疗：肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控异常的结果，传统技术诱发的单个癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一序列的dsRNA分子，只导入一种dsRNA 既可以产生多个基因同时沉默。
研究基因的功能：由于RNAi 可以特异性抑制特定的基因，获得功能丧失，因此可用于功能基因组的研究（类似Gene knock out)。图示
防御病毒的感染：RNAi具有对抗侵入性遗传因子（如病毒、转座子、转基因）的作用、打破其复制循环、减弱或消除其基因毒性作用 。由于RNAi也存在于哺乳动物细胞中，RNAi或许可被利用来治疗病毒性疾病。
为筛选在Hedgehog通路中表达的基因，Philip Beachy等合成了与已知的果蝇基因对应的双链RNA分子。通过系统地抑制特异RNA分子，然后激活Hedgehog通路，研究人员就可以查明一个基因是否是该通路执行功能所必需的。在果蝇胚胎中，Hedgehog通路的正常模式（上）被RNAi抑制，产生了一连串的基因过量表达（下）。
RNAi的抗病毒治疗作用研究
RNAi与人类免疫缺陷病毒
Hela衍生细胞系 Magi-CCR5可表达人的CD4、CXCR4（亲T细胞HIV的辅助受体）及CCR5（亲巨核细胞HIV的辅助受体）。实验中转染CD4-siRNA 三天后CD4-mRNA大约降低8倍，而后再用亲巨核细胞的HIV-1 R5（BAL）和亲T细胞的HIV-1 X4（NL43）株侵染，侵染48小时后检测表明CD4表达降低8倍导致病毒侵入减少4倍。
体内CD4沉默可能受限于它在正常免疫功能中的作用，HIV的辅助受体为我们提供了更佳的选择。由于CCR5纯合子突变并不引起人的免疫功能严重损害，却可有效防御HIV-1感染，所以CCR5可能成为RNAi的理想靶点。
