非病毒载体：这类载体的发展较快，目前主要是脂质体，一些具有受体功能的载体也呈现出诱人的前景，关于常见载体的优缺点列于表2。
表2 常见基因转运载体的优缺点
|
载体 |
优点 |
缺点 |
|
逆转录病素毒 |
生物学特性清楚 可高效转入复制中的细胞 对宿主细胞无害 |
仅感染分裂细胞
随机整合（可能导致突变） 常常只有短暂表达 病毒滴度低（107pfu/ml） 可能会与有复制能务的病毒重组插入容量有限（10kb） |
| 腺相关病毒 |
基因组小（5kb）
可特异整合于人19号染色体 以人细胞作为宿主 无毒、无致病性 |
尚未研究清楚
需腺病毒辅助复制 携带外源基因能力有限(4kb） 难得到高滴度病毒 |
| 腺病毒 |
适于原位使用，尤其是肺
(在不分裂细胞中可进行高效率的体内感染) 病毒滴度高（1010pfu/ml） 生物学特性清楚 |
不与宿主基因组整合(只有短暂表达) 载本基因组复杂
病毒蛋白可能引起免疫反应及炎症反应 插入外源基因能力有限（7-8kb） |
| 脂质体 |
无感染能力 毒性低 |
无特异性靶细胞
转染效率低 仅有短暂表达 体内应用困难 |
| 聚合物 |
无感染能力
理论上无DNA大小限制 毒性低、转染率高、操作简单 |
无特异性靶细胞 对某些细胞转染效率较低 |
| 受体介导的转运 |
无感染能力
特异性转染靶细胞 理论上无DNA大小限制 构建灵活 |
转染效率低
体内应用困难 可能有免疫原性 只有短暂表达 |
三）靶细胞的选择
理论上讲，无论何种细胞均具有接受外源DNA的能力，目前基因治疗中禁止使用生殖细胞作为靶细胞，而只能使用体细胞，用于转基因的体细胞必须取材方便，含量丰富，容易培养，寿命较长。可选择的细胞有淋巴细胞、造血细胞、上皮细胞、角质细胞、内皮细胞、成纤维细胞、肝细胞、肌肉细胞和肿瘤细胞等。在实际上应用中应具体根据目的条件选择。
