若为释放病毒的细胞，须测定：
①细胞形态、表面标志、染色体组型及其同一性。
②活细胞比例和细胞浓度。
③目的基因存在状态、表达及其稳定性。尤其要说明对基因及其载体导入后是否出现基因"插入性突变"及其观察方法及结果。
④细胞冻融后的质控
冻融后细胞存活数、基因表达或转导基因的活性。
冻融后细胞上清液中的下列检测结果：
a．无菌试验
b．热原质实验
c．冻融后细胞的异常毒性试验。
d．病毒转导基因活性。
e．支原体检查。
若为逆转录病毒上清液，须测定：
①病毒滴度
②病毒结构检定
③病毒转导基因的活性
④复制型病毒（RCR）的检测。由于逆转录病毒或RCR具有
整合入人细胞染色体的特性，有遗传性毒性，因此对制品中RCR的检测要严格进行和严格要求。
⑤上清液中的细菌、热原质及其它外源因子等。
⑥上清液中牛血清蛋白残留量。
鉴于某些细胞产品，有效期较短，而有些项目的检查须较长的时间（如支原体），这些试验项目可对每批最终产品作留样检查，而该检测结果将为产品的质控提供完整的资料。若留样检查发现阳性结果，应及时对生产过程作检查，对已发放的产品立即采取措施停止使用。
2．非病毒型重组DNA基因治疗制品
（1）纯度：超螺旋型的含量，细菌基因组DNA、RNA和蛋白残留量。
（2）DNA结构检测
（3）脂质体、多肽或金属粒子等的来源和性质。由于脂质体的形成及多肽类合成过程的随机性，不可能达到一般化学合成物的均一性及纯度，为此应提供不同批号间保证安全有效的可以达到的最大均一性的程度。
（4）无菌试验
（5）热原质试验
（6）过敏试验
（7）异常毒性试验
（8）介导目的基因的活性检测
（9）有害物质残余量的测定
（五）基因治疗的有效性试验
有效性试验包括：
1．体外试验
须证明该外源基因导入细胞后，能表达并能达到治疗效果的依据。若属exvivo，须提供该细胞中目的基因的表达量及细胞导人体内后预期的效果。
2．体内试验
提供动物实验结果证明在体内靶组织中基因导入的效率、表达状态及可达到治疗的目的。证明在非靶组织器官中基因表达的分布。动物种类根据实验模型的需要而定。导入的途径应尽可能接近于临床试验的途径或条件。由于小动物对某些途径（如动脉插管）有一定困难，若改变导入途径须说明原因及依据。
若有些方案在动物中难以观察其疗效（如种族差异），应充分提供有效性的间接或旁证资料或依据。
