非病毒型基因导入系统，均需一个能在人体细胞表达目的基因的质粒。除裸露DNA外，还须附加其它的组分进行加工，如脂质体、多肽、金属颗粒等。本指导原则不包括寡聚核苷酸（如AntisenseRNA,Ribozyme,RNAi等）类基因治疗制品。
3．DNA重组体
详细说明克隆步骤，材料方法；DNA序列分析图谱和结果，注明启动子、增强子、插入顺序、目的基因及polyA顺序等；重组体的限制性酶切图谱和鉴定结果；重组体中基因表达水平和时程。
4．基因导入系统构建包括病毒载体与非病毒载体基因导入系统。
（1）病毒载体基因导入系统包括腺病毒载体、逆转录病毒载体和腺相关病毒载体基因导入系统等。需详细描述形成单克隆原始病毒颗粒的方法、材料、技术路线和全部的鉴定方法、标准和结果。这些鉴定一般包括：结构鉴定（限制性酶切图谱和PCR分析）、整个病毒的序列分析（≤40kb），基因体外表达和生物活性，SDS-PAGE、表达盒DNA序列分析、Westernblot分析、转染效率、透射电镜负染法观察、复制型病毒的检测和其它污染因子的检测。
（2）非病毒基因导入系统除裸DNA外，一般包括两个部分：一是哺乳动物细胞表达载体；二是其它载体物质，如脂质体、多肽或金属粒子等。为此，需说明目的基因导入系统的性质与内容。由于部分病人对青霉素的过敏反应，最好不用耐氨苄青霉素基因作耐药基因，而建议用卡那霉素或新霉素基因作耐药基因。若用物理方法导入，须提供其详细方法、步骤，基因导入效率及其表达的生物活性以及导入细胞后基因的稳定性，无重排或突变的证据。每一操作步骤必须鉴定其结果，通常的鉴定内容和方法有：限制性酶切图谱，基因的PCR扩增，表达盒DNA序列分析，SDS-PAGE，Westernblot分析等。
（二）细胞库及工程菌库的建立和检定
包括包装和繁殖重组病毒的细胞库和扩增重组质粒的工程菌库。必须建立三级库，即原始细胞库（PrimarySeedBank）、种子细胞库（MasterCellBank）和工作细胞库（WorkingCellbank）；或原始工程菌库、种子工程菌库和工作工程菌库。
1．细胞库
（1）原始细胞库
需说明来源、代数、细胞特性及有关档案资料。对主细胞库和工作细胞库需详细说明建库过程，包括材料、方法、步骤、细胞库存的数量和登记档案等。
（2）主细胞库
主细胞库由原始细胞库直接传代建立或通过亚克隆方法筛选后建立。应明确使用代次。
（3）工作细胞库
工作细胞库由主细胞库传代建立。应明确工作细胞库的使用代次。
（4）细胞库检定
①主细胞库或工作细胞库检定应依据《生物制品生产用细胞的制备及检定规程》的要求进行。
②病毒转导效率和病毒的产量等的检定
③导入基因的存在状态，稳定性及其表达水平的检测
④复制型病毒的检测
若需用其它辅助病毒，须说明其来源、分离的方法步骤和传代次数等。
