2.1.4.2 生物进化
在许多真核生物中都发现了RNAi现象，而在原核生物中却未发现，提示了RNAi的进化地位，但是其在进化中是如何出现的，如何保存下来的，在生物体中的意义有多大，目前均没有分析清楚，还需要更多的研究来阐明。
siRNA的出现重新唤起了科学家们对“RNA世界”的重视及对“生命起源于RNA分子”这一命题的兴趣。有的科学家认为成千上万非编码蛋白质的RNA分子组成了巨大的分子网络调节着细胞中的生命活动，它们与蛋白质-蛋白质相互作用网络相对应，将为基因组和生命科学研究提供无比美好的前景。
2.1.4.3 干细胞与细胞分化
很容易联想，siRNA与细胞分化必然有着极其重要的联系，即有可能参与了细胞周期调控机制。
研究者发现，RNAi在Epigenetics中发挥重要作用。Epigenetics是指：至少一代的基因表达改变，而基因的编码不变。epigenetics调控的一种类型是染色体的改变。通过改变染色体的形状（更紧或是更松），来决定哪一个基因表达。siRNA在染色体形状的改变中起着非常重要的作用。
RNAi已被证实能引导植物干细胞的分化，因而研究者认为RNAi也可能参与指导人的干细胞的分化。由于RNAi在基因表达调控中发挥重要的作用，对RNAi微小的干扰就可能导致肿瘤的发生。干细胞和肿瘤细胞都有共同的特性，例如可塑性和自身更新的特性。这说明它们可能有类似的细胞内分子机器。
一些研究者把针对P53抑癌基因的双链RNA引入胚胎干细胞，使得干细胞中的P53基因受抑，最终使干细胞发育成肿瘤细胞。一个有趣的现象是，P53受抑制的程度与干细胞发育成肿瘤细胞的进程、恶性程度成正相关，若P53受抑程度小，变成肿瘤的速度就慢，且恶性低。
2.2 问题与猜想
2.2.1 问题
在siRNA与RNAi的研究中，仍有许多的问题：蛋白是如何与siRNA组合在一起的，如何成为活性形式？对靶RNA的剪切作用，其相关的分子机制如何，是需要特异的蛋白来剪切靶RNA，还是引导的siRNA本身即有剪切作用等。
