3.RNA干扰的应用 RNA干扰现象的发现及其在生物中存在的普遍性，以及RNAi作用机制和生物学功能的初步阐明，为RNAi的应用提供了理论基础。RNAi目前已经在功能基因组学研究、微生物学研究、基因治疗和信号转导等广泛的领域里取得了令人瞩目的进展，使其在医学领域包括动物医学领域在内的应用有着广阔的前景。
3.1 研究基因功能的新工具 由于RNAi具有高度的序列专一性和有效的干扰活力，可以特异地使特定基因沉默，获得功能丧失或降低突变，因此可以作为功能基因组学的一种强有力的研究工具。已有研究表明RNAi能够在哺乳动物中抑制特定基因的表达，制作多种表型，而且抑制基因表达的时间可以控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。与传统的基因敲除技术相比，这一技术具有投入少，周期短，操作简单等优势，近来RNAi成功用于构建转基因动物模型的报道日益增多，标志着RNAi将成为研究基因功能不可或缺的工具。
3.2 病毒性疾病的治疗 加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HIV-1的coreceptor-CCR5进入人体外周Ｔ淋巴细胞，而不影响另一种HIV-1主要的coreceptor-CCR4，从而使以lenti病毒载体为媒介引导siRNA进入细胞内产生了免疫应答，由此治疗HIV-1和其他病毒感染性疾病的可行性大大增加。RNAi还可应用于其它病毒感染如脊髓灰质炎病毒等，siRNA已证实介导人类细胞的细胞间抗病毒免疫，用siRNA对Magi细胞进行预处理可使其对病毒的抵抗能力增强。在最近全世界约30个国家和地区散发或流行的严重急性呼吸综合征(severe acute respiratory syndrome，SARS)的防治研究中，RNAi也受到了重视。siRNA在感染的早期阶段能有效地抑制病毒的复制，病毒感染能被针对病毒基因和相关宿主基因的siRNA所阻断，这些结果提示RNAi能胜任许多病毒的基因治疗，RNAi将成为一种有效的抗病毒治疗手段。这对于许多严重的动物传染病的防治具有十分重大的意义。
3.3 遗传性疾病的治疗 美国西北大学的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人发现RNAi同脆性Ｘ染色体综合征（与FMR-1基因异常有关的导致智力低下的染色体病）之间的关系密切，揭示了与RNAi相关机制的缺陷可能导致人类疾病的病理机制。遗传性疾病的RNAi治疗成为当今研究RNAi的又一大热点。
3.4 肿瘤病的治疗 肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsRNA而将多个序列不相关的基因同时剔除。Maen等应用RNAi技术成功地阻断了MCF7乳腺癌细胞中一种异常表达的与细胞增殖分化相关的核转录因子基因Sp1的功能。
总之，随着RNAi机制研究的深入和RNA干扰技术的日趋完善，它作为一种便捷实用的基因组研究方法和基因治疗药物，预示着一个崭新的RNA时代即将来临。尽管仍有一些问题亟待研究，如外源转基因如何产生dsRNA？到底有哪些核酸酶参与了dsRNA和mRNA的切割，其详细机制如何？以及最近发现植物的一种钙调素相关蛋白参与PTGS的弱化，提示钙信号可能调节PTGS或RNAi等问题。但细胞中这种古老、多能的细胞水平的监督系统经过千万年的选择和进化的考验，毫无疑问是一件无价之宝。该技术将被广泛地用于农、林、牧、渔等多种领域，具有巨大的科研、经济和社会价值。
