1.3 RNAi 技术用于抑制融合基因表达
染色体重排是指癌基因从所在染色体的正常位置上易位至另一个染色体的某一位置上，使起调控发生改变转为激活状态，产生异常基因产物，导致细胞恶性增殖。BCR/ABL融合基因是定位于人9号染色体9q34上的C-ABL基因和22号染色体22q11 上的BCR基因发生t（9：22）易位，使相应的无关的基因发生融合而形成的，它是Ph 染色体的分子基础，在慢性粒细胞性白血病（CML）发病中起到重要作用。Borkhardt等采用RNAi 技术成功的抑制了K562白血病细胞中的BCR/ABL融合基因mRNA的表达[15]。
2.RNAi用于抑制其他与肿瘤发生发展相关基因的表达
肿瘤发生发展过程中除癌基因激活外，还涉及到多种形式的基因改变。bcl-2 是与血液系统恶性肿瘤密切相关的抗凋亡基因，可以阻遏化疗药物诱导的肿瘤细胞的凋亡。raf-1和白血病的发生和耐药性也有密切联系。抑制bcl-2 和raf-1 mRNA的表达可以抑制白血病细胞的增殖[[16]。抑制肿瘤血管的生成是肿瘤治疗的又一策略，anti- VEGF siRNA可以特异性的抑制血管内皮生长因子（vascular endothelial growth factor，VEGF）的表达，抑制肿瘤的生长[17]。肿瘤的耐药性和多药耐药基因（multidrug resistance，MDR）的表达有关，通过anti- MDR siRNA可以抑制细胞的耐药产生[18]。
如何在体内实现靶基因siRNA转移到所有肿瘤细胞并稳定持久的抑制癌基的表达是RNAi技术治疗肿瘤的关键。此外，从目前RNAi的研究现状来看，在哺乳动物细胞中，RNAi并不能完全阻断基因的表达，尤其是异常高表达的基因[3], 这也将影响对肿瘤的治疗疗效。尽管如此，但RNAi的高效特异性抑制癌基因表达以及明显优于反义核酸的效果的特征显示: RNAi将是一项令人不可忽视的抗肿瘤新技术。
2002年12月20日, Small RNA & RNAi 被Science杂志评为年度十大科技成就之首，Nature杂志亦将Small RNA评为年度重大科技成果之一。RNA研究的突破性进展，是生物医学领域近20年来，可与人类基因组计划（human genomics program，HGP）相提并论的最重大成果之一。RNAi最主要的功能在于可以调节和关闭基因的表达，进而调控细胞的各种高级生命活动。人们对小RNA分子的深入研究必将大大推进基因功能的研究，更为各种病毒性疾病和肿瘤等疾病的根治，开辟新的治疗途径。Small RNA与RNAi的研究与应用，具有极其重要的理论和实际意义，它必将对生物学和医学的发展产生深远的影响。
