2．RNAi技术用于治疗其他病毒性疾病的研究
RNAi技术除用于抗HIV研究以外，还用于抗其他多种病毒的探索。它们包括乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、呼吸道合胞病毒（RSV）、流感病毒（influenza virus）、脊髓灰质炎病毒（poliovirus）等[11,12]。以上研究均取得了另人欣喜的体外病毒抑制作用，但体内清除病毒的效果尚须在动物实验模型中进一步验证。RNAi技术可能会给病毒治疗带来一场革命，但真正用于抗病毒治疗还有待进一步验证。
RNAi 在抗肿瘤治疗中的应用前景
1.RNAi用于抑制癌基因表达
原癌基因是细胞基因组中的正常组成成分，在自然状态下无致癌作用，主要作用是通过编码生长因子、受体和细胞内信息传递物质调节正常细胞的生长、分裂和分化。原癌基因的活化主要包括点突变、插入突变、基因扩增和染色体重排。以上各种类型的活化的癌基因的mRNA均可以采取RNAi 技术得到抑制，从而抑制肿瘤的生长。
1.1 RNAi 技术用于敲除点突变激活的癌基因
RNAi 技术是敲除点突变激活的癌基因的理想武器。K- ras 基因成为第一个采用RNAi 技术敲除的癌基因。ras基因是目前已知在人类肿瘤中最普遍呈活化状态的致癌基因，此基因的突变現象存在于30-50%的肿瘤组织中，在胰腺癌可达85%。突变的ras 基因与正常细胞中的野生型ras 基因通常只有一个碱基的不同，但由于RNAi 的高度特异性，可以针对肿瘤细胞中突变的ras产生抑制作用，而对正常细胞中的野生型ras不产生抑制作用。Agami研究组采用逆转录病毒载体shRNA表达系统不仅特异性地在体外抑制了CAPAN-1胰腺癌细胞内的K- ras 基因的表达，也成功的抑制了裸鼠移植瘤的生长[13]。
1.2 RNAi 技术用于抑制基因扩增
基因扩增是指原癌基因通过某种机制在原来染色体上复制出多个拷贝数，导致表达产物异常增多，细胞增殖。EGFR（erbB1）在乳腺癌和肺癌等多种上皮性肿瘤中发生基因扩增，在肿瘤发生中起重要作用。德国Jovin研究组通过化学合成的anti-erbB1 siRNA成功的抑制了A431细胞内erbB1的表达，导致细胞凋亡增加和肿瘤增殖减弱[14]。
