如果肿瘤的生长和转移是源自少量的肿瘤干细胞，这可以解释惯用的根除实体瘤治疗的失败原因。尽管目前使用的药物可使转移瘤体缩小，这些效果通常是暂时的，也不能明显地延长患者的生命。这些治疗失败的原因之一是癌细胞逐渐获得了耐药性；另一可能的原因是现有的治疗方法不能有效的杀灭肿瘤干细胞。
现有的治疗方法已发展为主要是减少肿瘤细胞的体积和数量，因为通常是通过它们缩小肿瘤的能力来确定其效果的。因为多数细胞及癌肿的增殖潜能是有限的，而药物缩小肿瘤的能力主要反映了杀灭这些增殖细胞的能力。似乎是来自于不同组织的正常干细胞比来源于同一组织的成熟细胞更能耐受化疗药物。其原因尚不清楚，可能与抗凋亡蛋白的高水平表达有关或与ABC转运如多药耐受基因有关。如果对肿瘤干细胞也同样，那么可以预言由于肿瘤干细胞的增殖能力有限，它们将比肿瘤细胞对化疗药物更具耐药性。即使治疗使肿瘤完全的衰退，可能剩下的肿瘤干细胞足以使肿瘤再生。针对肿瘤干细胞的治疗可能效果更持久，同时能阻止肿瘤的转移。
(图 5). Conventional therapies may shrink tumours by killing mainly cells with limited proliferative potential.
遗传学可以提供强有力的确定药物作用于癌细胞靶位的方法。虽然针对遗传学突变不需要分离干细胞，似乎在肿瘤干细胞与瘤细胞之间有限的增殖潜能力方面有着基因表达的差异。基因芯片用于恶性肿瘤的分析已显示基因表达模式能被用于将肿瘤团块进行分类，反映出不同的突变。其结果可用于无法用病理学方法区别的肿瘤类型，但可用于区别基因表达谱的不同，检测对治疗敏感性的不同。然而，基因表达谱常常表现出其它性质，因为肿瘤标本中含混有正常细胞，高增殖的癌细胞，和增殖能力有限的癌细胞。这一混合的表达谱使得肿瘤之间可能差别不明显，因为驱使肿瘤形成的高增殖细胞通常只表现于少数的癌细胞。肿瘤干细胞的基因表达谱将使表达谱能够反映出实际致肿瘤形成细胞的生物学特征。对于一些同源癌细胞形态的显微解剖研究是反映更多的同源细胞总体特征的一种方法。下一步将是自整体肿瘤中纯化出保持无限增殖潜能的肿瘤干细胞和完成这些细胞的基因表达谱。进一步更有效地确定新的治疗和诊断靶位，肿瘤干细胞的表达谱将使不同肿瘤之间的差别更明显。
