6 其他 还有一些在信号转导通路中起作用的信号分子，它们的异常也是造成疾病的原因。比如，GP1锚蛋白质的异常造成发作性夜间血色素尿症；依赖离子通道，和或者也依赖cAMP的蛋白质激酶异常造成的囊包性纤维症；还有细胞周期蛋白异常造成的恶性淋巴瘤等等。 二 以信号转导为靶进行疾病治疗 鉴于信号转导通路在细胞增殖和分化过程中的重要、甚至决定性的作用；基于对肿瘤的细胞生物学和分子生物学的研究，尤其是认识到许多癌基因的产物就是转录因子，它们对细胞的增殖、分化、死亡和转化起到非常重要的调节作用。所以，现在完全有可能设计出以信号转导通路中起调节介导作用的信号分子为靶的药物。由此出发，已经设计和制造了一些专门针对信号转导通路中激酶的药物和针对配基或者受体的药物。还设计了一些通过调节控制信号转导通路来治疗疾病的设想。 （一） 针对激酶的药物 包括PKC活性调节剂、PKA抑制剂、PTK抑制剂和受体介导的钙通道调节剂等抗肿瘤药物。它们之中有的已经进入临床试验。 1 抗PKC活性的药物 PKC属于丝氨酸和苏氨酸激酶家族。至今已经发现12种以上的同型体。大多数的PKC被激活后就由细胞浆移位到细胞膜，并可能结合于膜受体。转座的结果是使PKC被蛋白酶水解和其激酶活性下调。
为什么PKD被视为发展抗癌药物的靶呢？原因在于PKC是刺激肿瘤形成的佛波酯的第一个受体。还因为许多肿瘤细胞中PKC的含量增加。这些都说明PKC与肿瘤发生有密切关系。于是，设计了许多调节PKC活性的药物。（1）Bryostain：是一类大环多酮。它们与PKC结合并激活PKC而表现出药物活性。它阻断或者模仿佛波酯诱导的细胞增殖效应和佛波酯诱导的细胞分化效应。但是，它促进肿瘤的活性比佛波酯的要弱得多。而且，它与PKC的结合力又非常强。在一些动物模型中证明Bryostain1有体内抗肿瘤作用，它已经进入一期临床试验。治疗后病人外周血的单个核细胞中的LAK细胞增殖增加，LAK对IL－2的响应性也提高，据认为，Bryostain1与IL－2联合应用可以更好地提高机体的免疫力。（2）Tamoxifen：是非甾体类的抗雌激素药物。主要用作佐剂和化学预防乳腺癌的试剂。（3）Suramin：是一个高度荷电的大分子，已经在临床抗癌试验。它可以抑制PKC活性。（4）醚脂类，如Edelfosine：已经作为抗癌药物用于临床试验。是细胞生长抑制剂，病人可以口服这些药几年而毒性很小。是PKC抑制剂。可以抑制完整细胞中的PKC。（5）其他抗肿瘤药物：有Mitoxantrone、Doxorubicin、Staurosporine,都是强力的PKC抑制剂。有的已准备上临床试验。
