3、疾病治疗
      一方面，RNAi可以直接用于疾病相关基因的抑制，从而达到疾病治疗或预防的目的。例如在抗肿瘤治疗中，RNAi可用于抑制癌基因的表达；或者利用RNAi 的高度特异性敲除点突变激活的癌基因；也可用于抑制基因扩增或抑制融合基因表达；还可用于抑制其他与肿瘤发生发展相关基因（如血管内皮生长因子VEGF或多药耐药基因MDR）的表达。在治疗病毒性疾病的研究中，可以设计针对病毒基因组RNA的siRNA或针对宿主细胞病毒受体的siRNA来抗病毒，目前针对乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、呼吸道合胞病毒（RSV）、流感病毒（influenza virus）、脊髓灰质炎病毒（poliovirus）、 HIV-1、SARS等均取得了令人欣喜的体外病毒抑制作用。但是由于目前基因治疗普遍存在的缺少高效低毒的转运载体，限制了RNAi在体内的应用。另一方面，目前更可能实现的是利用RNAi确定新的疾病相关基因，尤其是建立高通量的RNAi功能分析方法可以为下一步的药物筛选提供更多的可能靶蛋白；并可以利用RNAi来确认许多疾病的发生发展机制，为其治疗提供依据。
4、 在植物中的应用
      RNAi的功能之一是保护基因组不被可移动的基因元件如转座子或病毒RNA的侵犯， RNAi效应在植物及线虫中还具有transitive和spreading现象，因而为植物中利用siRNA抗病毒提供了广阔的前景。根据RNAi的随机降解的PCR模式机制下，21nt大小的片段足可以在RdRp作用下产生对靶mRNA其它序列沉默表达作用。这种以靶mRNA为模板的PCR模式尤其适用于抗变异病毒：只需要根据病毒保守的序列设计siRNA，就可抑制所有的变异病毒。

RNAi 存在的若干问题及其前景展望
      目前RNAi 机制尚未完全阐明，尤其在哺乳动物细胞中的研究报道不多。siRNA 在哺乳动物细胞中抑制mRNA 表达是有效的，但并不能象果蝇细胞那样完全抑制目的基因的表达，可能是因为生物体是一个复杂的系统，存在多种机制相互作用以调控基因的表达。另外，在哺乳动物中，RNAi 能否成功地抑制基因表达以及抑制的程度还取决于细胞类型。对线虫来说，可以采用注射、浸泡或喂食的方法转入dsRNA，而对哺乳动物来说，寻找高效的方式来转入siRNA 以及快速的方式来筛选RNAi 尚需进一步探索。RNAi 在抗病毒感染中的应用令人振奋，但能否成功还无法保证。在研究中亦有诸多困难：
（1）并不是所有的病毒RNA序列都能比较容易的接近siRNA，被识别、切割。有些病毒靶序列可能隐藏在二级结构下，或者位于高度折叠的区域中，而有些病毒序列可能与蛋白质形成紧密的复合物，阻碍了与siRNA 的识别。
（2）病毒的复制过程并不严格，随意性很强，因此往往产生突变的子代。这一特点能够帮助病毒躲避机体的免疫监控和药物的抑制作用，同时也会干扰siRNA 的识别。
（3）在siRNA 的导入问题上，同样也面临着技术上的困难。
（4）因为细胞内的RNA 酶会降解siRNA，故怎样保证siRNA 的稳定性仍是一个亟需解决的问题。尽管目前对RNAi 的研究还不够深入，RNAi 还不够完善，但这种现象在自然界是普遍存在且有效的，其应用前景十分广阔。它不仅能大大推动人类后基因组计划(蛋白组学)的发展，还有可能设计出RNAi 芯片，高通量地筛选药物靶基因，逐条检测人类基因组的表达抑制情况来明确基因的功能，并且它还将应用于基因治疗、新药开发、生物医学研究等领域，用RNAi 技术来抑制基因的异常表达，为治疗癌症、遗传病等疾病开辟了新的途径。从发现RNAi 现象至今，只有短短的几年时间，但由于它的重要作用，使其成为生命科学中的研究热点。今后的研究应主要集中于RNAi 作用的机制及如何进一步完善RNAi 技术。可以相信，RNAi 技术必将为生命科学研究和临床治疗带来新的革命。

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