干细胞技术对医学研究和治疗技术将产生重大影响：
（1）应用干细胞治疗疾病有着广泛的前景。
干细胞的应用涉及到医学的多个领域。目前，在干细胞生物学上已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始生殖干细胞以及多种组织干细胞。用干细胞治疗疾病的设想已进入实践检验。造血干细胞工程产品如骨髓、扩增及定向诱导分化的造血细胞和免疫细胞、转基因的基质细胞等，已经进入临床应用。造血干细胞移植已成为治疗白血病、各种恶性肿瘤放、化疗后引起的造血和免疫系统功能障碍等疾病的重要手段。
（2）干细胞为解决组织工程所需要的细胞带来了希望。
组织工程是利用细胞培养技术在体外人工控制细胞分化、增殖并生长成需要的组织，使之批量产出，用来修补由于意外损伤等引起功能丧失的体内组织，满足临床康复的需要，并有可能对一些目前尚无根治办法的疾病，如恶性肿瘤、帕金森病、中风等提供解决方案。以干细胞工程为代表的现代组织工程是一个迅速发展的新领域。
（3）利用干细胞技术体外克隆人体器官用于临床移植治疗，将引起传统治疗方式的重大变革。 体外克隆人体器官应用于临床移植治疗是干细胞研究的重要方向。其目标是用病人的体细胞移植到去核的卵母细胞内，经过一定的处理使其发育成囊胚，再利用囊胚建立胚胎干细胞，在体外进行诱导分化成特定的组织或器官，再将这些组织或器官移植到病人身上。从理论上讲，利用干细胞技术，将从根本上解决同种异体器官移植过程中最难的免疫排斥反应问题，同时还较好地解决了组织器官的来源问题。
（4）干细胞研究将大大改进药品研制和进行安全性实验的方法。
多能干细胞使更多类型的细胞实验成为可能。新的药物治疗方法可以先用人类细胞系进行实验，如目前的癌细胞系就是为这种实验建立的。虽然这些实验不可能取代在动物和人体进行的实验，但这会使药品研制的过程更为有效。胚胎干细胞提供了新药的药理、药效、毒理及药物代谢等细胞水平的研究手段，大大减少了药物实验所需动物的数量。胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发生机制和发展过程，以便找到持久有效的治疗方法。
目前干细胞的研究和应用还存在很多难题。用干细胞技术治疗疾病,首先要解决4个问题：一是干细胞的来源；二是如何把干细胞转化成病人所需的功能细胞；三是如何克服免疫排斥；四是如何诱导干细胞形成一个具有一定解剖结构的脏器。此外，还存在一些伦理道德上的争论。
